Nel corso degli ultimi anni, vi sono state rilevanti acquisizioni in tema di genetica molecolare della leucemia mieloide acuta (LMA), che hanno fornito dati di grande importanza riguardo la patogenesi di questa malattia. A differenza di altre malattie tumorali del sangue, per molti anni a ciò non ha corrisposto l’introduzione di nuovi farmaci rapidamente utilizzabili nella pratica clinica. Recentemente, sia FDA che EMA hanno approvato diversi nuovi agenti per la terapia della AML, alcuni dei quali già largamente disponibili per cui per alcuni sottogruppi di pazienti sia alla diagnosi che in recidiva è oggi possibile considerare una terapia specificamente rivolta verso bersagli molecolari.

Ciò nonostante, nella terapia della AML restano considerevoli spazi di miglioramento e un’area particolarmente promettente è rappresentata da farmaci o modalità terapeutiche ad azione immunologica quali “checkpoint inhibitors”, immunotossine, anticorpi bispecifici, fino ai CAR-T, sul cui stato dell’arte e sulle cui prospettive future è importante fare il punto. Infine, va sottolineata l’attualità di un tema come quello della determinazione della malattia minima misurabile, fenomeno sempre più investigato alla luce del suo potenziale uso come “endpoint surrogato”. Sulla base di tutto ciò, saranno approfonditi quei punti ancora oggetto di discussione con ampio confronto tra i partecipanti, al fine di fare emergere concordanze, ma anche disparità di vedute nella gestione clinica della LMA.

RIVOLTO A

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